Как сообщает AFP, клинические исследования нового метода лечения проведет группа специалистов калифорнийской биотехнологической компании Advanced Cell Technology (ACT) под руководством Боба Ланзы.
В ходе исследования ученые намерены использовать эмбриональные стволовые клетки для лечения макулодифстрофии Штаргардта - наследственного заболевания, которое проявляется в детском возрасте и сопровождается поражением сетчатки глаза в области желтого пятна. Разрешение на проведение первого этапа клинических испытаний выдало Управление по продуктам и лекарствам США (FDA).
При заболевании макулодифстрофией Штаргардта поражаются клетки пигментного эпителия сетчатки глаз. Вследствие этого у больных происходит разрушение фоторецепторов, что приводит к потере зрения еще в подростковом возрасте. Исследователи намерены вводить стволовые клетки в сетчатку пациентов, чтобы заменить ее поврежденный эпителий.
Первые результаты эффективности данного метода ученые получили в ходе экспериментов на лабораторных животных. Как сообщают специалисты, им удалось достичь 100% восстановления зрительной функции у крыс с макулодистрофией. Практически полностью зрение восстановилось у больных мышей. При этом не было зафиксировано побочных эффектов введения стволовых клеток в сетчатку.
На первом этапе клинических испытаний ученые проверят безопасность нового метода лечения. В этих исследованиях примут участие 12 пациентов с прогрессирующей макулодистрофией Штаргардта. В случае успешного завершения первого этапа эффективность лечения стволовыми клетками будет оценена в ходе испытаний с участием больных детей.